DNAJA4- psmd2 - myh9轴可能包含鼻咽癌治疗的潜在靶点
鼻咽癌(NPC)是一种发生在鼻咽部的恶性肿瘤，具有独特的地理分布特征，以华南和东南亚发病率最高。这种独特的地理分布归因于遗传和环境因素。
2023-12-14
历史性时刻：FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法！见证120年来人类生物医学的进步
美国食品和药物监督管理局（FDA）做出了一项真正具有历史意义的决定——批准了Casgevy上市，这是一款基于CRISPR技术的开创性基因编辑疗法，用于治疗12岁及以上伴有复发性
2023-12-11
Nat Commun：我国科学家开发出微型化的Cas13，有望简化基因编辑
CRISPR-Cas 在治疗和治愈人类疾病方面大有可为。科学家们可以通过腺相关病毒（AAV）载体将CRISPR元件导入大量哺乳动物细胞，这是为数不多的方法之一。AAV载体很小，因此很难将大型 Cas
2023-11-20
Mol Ther | 吴皓/杨辉合作研发新型基因编辑工具成功实现遗传性耳聋DFNB9基因治疗
本研究通过单个AAV载体携带CRISPR/Cas13 RNA单碱基编辑系统emxABE，实现了OTOF Q829X遗传性耳聋小鼠安全有效的递送及更高的治疗效率
2023-12-19
Nature：迟洪波团队利用单细胞CRISPR筛选，在体内绘制肿瘤T细胞命运调控网络
这项研究揭示了肿瘤内CTLs分化和功能的多样性及关键的调控转录因子，并为整合CTLs细胞命运基因调控网络和改善肿瘤免疫反应的潜在靶点提供了一个系统框架。
2023-11-17
里程碑时刻：首个CRISPR疗法获批上市，已有百位患者接受治疗，售价将高达200万美元
医学科学家、前诺华生物医学研究院总裁 Jay Bradner 博士表示，CRISPR疗法的首次获批，对技术创新者来说是一个里程碑，对研究这一机制的生物学家来说也是如此。
2023-11-18
世界首个CRISPR基因编辑治疗艾滋病的临床试验数据发布
除了基于CRISPR的艾滋病疗法之外，该公司的研发管线还包括使用CRISPR技术清除乙肝病毒（HBV）、单纯疱疹病毒（HSV）、乳头多瘤空泡病毒（JCV）。
2023-10-30
双CRISPR-Cas3系统诱导多外显子跳跃，有望治疗大多数DMD患者
研究团队指出了这种双CRISPR RNA系统的潜在局限性。首先，删除模式存在变异，其精确起点和终点无法完全控制。当需要大量但精确删除时，这可能是一个缺点。
2023-08-28
Nat Commun：基于CRISPR技术开发出新型的治疗性策略来治疗人类严重联合免疫缺陷症
来自巴伊兰大学等机构的科学家们通过研究利用CRISPR找到并替代基因组编辑技术，或有望开发出新型的疾病治疗策略。
2023-11-06